本書のテーマ・関連分野：
AAVベクター/改変カプシド/in vivo 遺伝子治療/臓器指向性/CRISPR-Cas9/CRISPR-Cas3/精密ゲノム編集/治療応用/造血幹細胞遺伝子治療/ex vivo 遺伝子治療/ライソゾーム病/レンチウイルスベクター/遺伝子治療/品質分析/プラットフォーム製造/安全性/有効性
著者一覧
内山徹 国立成育医療研究センター
三鴨晃矢 東京大学
真下知士 東京大学
嶋田洋太 東京慈恵会医科大学
内山進 大阪大学;㈱ユー・メディコ
福原充子 ㈱ユー・メディコ
武田公利 ㈱ユー・メディコ
土井知広 ㈱ユー・メディコ
三鴨晃矢 東京大学
真下知士 東京大学
嶋田洋太 東京慈恵会医科大学
内山進 大阪大学;㈱ユー・メディコ
福原充子 ㈱ユー・メディコ
武田公利 ㈱ユー・メディコ
土井知広 ㈱ユー・メディコ
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【特集】テーラーメイド遺伝子治療の最前線:一人のための薬をつくる技術と戦略
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改変カプシドを用いた遺伝病に対する遺伝子治療の開発
Development of Gene Therapy for Genetic Disorders Using Engineered AAV Capsids
【目次】
1 はじめに
2 AAVカプシドの役割と送達における課題
3 改変AAVカプシド開発の歴史と方法
4 臓器・細胞別に進む改変カプシド開発
5 テーラーメイド遺伝子治療への展開と実装課題
6 おわりに
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CRISPRゲノム編集技術の高精度化と治療応用
Advances in the Precision and Therapeutic Applications of CRISPR Genome Editing Technologies
【目次】
1 治療応用を実現するゲノム編集
2 遺伝子のノックアウトと治療応用に向けた利用
3 精密なゲノム改変を可能にする技術
4 精密なゲノム改変を用いた治療応用
5 おわりに
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造血幹細胞を標的とした ex vivo 遺伝子治療の開発
Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy:
Therapeutic Principles, Clinical Progress, and Emerging Technologies
【目次】
1 はじめに
2 HSC-GTの治療基盤―造血幹細胞移植との共通点
3 HSC-GTの臨床効果
4 ライソゾーム病に対する HSC-GTの治療機序
5 ライソゾーム病に対する HSC-GTの製品開発
6 患者負担の軽減に向けた次世代技術
7 おわりに
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各種成形が可能なウッドプラスチック「i-WPC」と海洋生分解性「Biofade」
“iWPC,” wood plastic composite that can be molded in various ways, and“ Biofade,” a marine biodegradable material
【目次】
1 はじめに
2 先進的な木粉プラスチック複合材料「i-WPC」
(Innovative Wood Plastic Composite)
3 海洋生分解性バイオマス複合材料「Biofade™」
4 おわりに
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FIH試験のためのAAVベクター製造,品質分析,規制対応
AAV Vector Manufacturing, Quality Analysis, and Regulatory Considerations for First-in-Human (FIH) Clinical Trials
【目次】
1 はじめに-FIHに向けたAAVのCMCについての現状
2 FIHに向けた製造における現状と課題
3 FIHに向けたAAVの品質分析における現状と課題
4 FIHに向けたAAVのCMCにおける方向性と展望
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Market Report
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魚肉タンパク質の市場動向
化粧品工業の市場動向
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BIO PRODUCTS
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アルギン酸プロピレングリコールエステル
5,5-ジメチルヒダントイン
【特集】テーラーメイド遺伝子治療の最前線:一人のための薬をつくる技術と戦略
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改変カプシドを用いた遺伝病に対する遺伝子治療の開発
Development of Gene Therapy for Genetic Disorders Using Engineered AAV Capsids
【目次】
1 はじめに
2 AAVカプシドの役割と送達における課題
3 改変AAVカプシド開発の歴史と方法
4 臓器・細胞別に進む改変カプシド開発
5 テーラーメイド遺伝子治療への展開と実装課題
6 おわりに
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CRISPRゲノム編集技術の高精度化と治療応用
Advances in the Precision and Therapeutic Applications of CRISPR Genome Editing Technologies
【目次】
1 治療応用を実現するゲノム編集
2 遺伝子のノックアウトと治療応用に向けた利用
3 精密なゲノム改変を可能にする技術
4 精密なゲノム改変を用いた治療応用
5 おわりに
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造血幹細胞を標的とした ex vivo 遺伝子治療の開発
Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy:
Therapeutic Principles, Clinical Progress, and Emerging Technologies
【目次】
1 はじめに
2 HSC-GTの治療基盤―造血幹細胞移植との共通点
3 HSC-GTの臨床効果
4 ライソゾーム病に対する HSC-GTの治療機序
5 ライソゾーム病に対する HSC-GTの製品開発
6 患者負担の軽減に向けた次世代技術
7 おわりに
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各種成形が可能なウッドプラスチック「i-WPC」と海洋生分解性「Biofade」
“iWPC,” wood plastic composite that can be molded in various ways, and“ Biofade,” a marine biodegradable material
【目次】
1 はじめに
2 先進的な木粉プラスチック複合材料「i-WPC」
(Innovative Wood Plastic Composite)
3 海洋生分解性バイオマス複合材料「Biofade™」
4 おわりに
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FIH試験のためのAAVベクター製造,品質分析,規制対応
AAV Vector Manufacturing, Quality Analysis, and Regulatory Considerations for First-in-Human (FIH) Clinical Trials
【目次】
1 はじめに-FIHに向けたAAVのCMCについての現状
2 FIHに向けた製造における現状と課題
3 FIHに向けたAAVの品質分析における現状と課題
4 FIHに向けたAAVのCMCにおける方向性と展望
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Market Report
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魚肉タンパク質の市場動向
化粧品工業の市場動向
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BIO PRODUCTS
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アルギン酸プロピレングリコールエステル
5,5-ジメチルヒダントイン
月刊BIOINDUSTRY 年間購読(12冊)
価格(税込)： 66,000 円
【電子版】月刊BIOINDUSTRY 年間購読
価格(税込)： 60,500 円
【電子版】月刊BIOINDUSTRY 2026年10月号
価格(税込)： 6,050 円
